人体自带的“万能细胞”有多厉害？能治220种疾病！

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人体内有神经细胞、血液细胞、皮肤细胞等200多种细胞。其中有一类“万能细胞”，它能治疗各种疑难杂症，甚至让瘫痪的病人，重新站起来。

干细胞是所有细胞的源泉，在一定的条件下，干细胞能够诱导分化成220多种功能细胞。除了变化，干细胞还有一个机制——“归巢效应”。简单来说，干细胞就像自带导航系统一样，能够自主找到并停留在需要它们的地方，从而精准修复体内损伤。

干细胞疗法利用的就是这种特性，通过干细胞的分化潜能和再生能力来治疗疾病。具体来说，干细胞疗法可以分为以下三种原理。

一是体内分化，体内治疗。在体外进行简单分离后，干细胞可以直接移植入体内修复损伤部位。最有代表性的就是用造血干细胞移植治疗血液疾病，干细胞会向各系血细胞分化，重建造血功能，从而达到治疗效果。

二是体外分化，替代治疗。通过体外大量扩增并诱导分化，干细胞可以变成特定的功能细胞，再移植入体内，从而对损伤部位修复。最具代表性的是利用人工诱导多能干细胞治疗帕金森病、脊髓损伤、视网膜黄斑变性等。也正是基于此，瘫痪病人才能重新站起来。

三是分泌效应，信号引导。大部分干细胞进入体内后，并不直接“变身”成损伤部位的细胞，而是通过分泌活性因子来“召唤”其他细胞帮忙，促进组织修复和再生。间充质干细胞就是通过这种方式发挥免疫调节和组织修复功能，缓解中风后脑损伤问题等。

需要注意的是，在干细胞临床治疗中，并不会只涉及某一种治疗原理，我们只能说以哪种原理为主导，但几种原理会同时起作用或者先后起作用。

总而言之，干细胞治疗让许多难题变成医学奇迹。2025年3月的一项突破性成果，再次为全球数千万名脊髓损伤患者提供了全新的治疗可能。日本庆应义塾大学研究团队通过应用诱导多能干细胞技术，成功让两名脊髓损伤患者重获运动能力。这一重要进展也登上了国际顶级学术期刊《Nature》杂志头条。

iPS细胞由日本京都大学教授山中伸弥于2006年首次制备成功。他利用病毒载体将四个转录因子的基因组合导入分化的体细胞中，成功诱导出具有万能分化性的细胞。山中伸弥教授也因此获得2012年诺贝尔生理学或医学奖。

庆应团队自2017年起通过动物实验验证iPS细胞修复脊髓的潜力，并于2019年获政府批准开展人体试验。该团队在本次研究中采用京都大学提供的临床级iPS细胞库，经过基因重编程后，将皮肤细胞等体细胞成功分化为神经干细胞，并通过手术将200万个细胞精准移植至患者脊髓损伤部位。这些干细胞能够分化为神经元和神经胶质细胞。神经元负责传递神经信号，而神经胶质细胞则为神经元提供支持和保护。当脊髓受损时，神经信号的传递被中断。但iPS细胞如果能够成功分化并整合到受损部位，就有可能重新建立起神经连接，恢复大脑与四肢之间的信息传递，从而让瘫痪患者重新获得行动能力。

本次试验在细胞量级上选择200万个，是因为此前在动物实验中已验证了该剂量的安全性，后续研究中也可能会增加细胞注入量从而提升效果。在患者筛选上，试验严格限定受试者为18岁以上、受伤14-28天的完全性脊髓损伤患者。这是因为该阶段神经微环境活跃，是黄金窗口期，更有利于移植细胞的存活与整合。

首批接受治疗的4名因脊髓损伤而完全瘫痪的患者中，现在已经有一人可以无需支撑地站立，并开始训练走路，还有一人可以活动自己的胳膊和腿，另两名患者虽未恢复运动功能，但也没有出现肿瘤或严重并发症。对于完全瘫痪的患者而言，仅依靠康复训练能达到此类改善效果的概率通常仅为10%-12%，而此次4名受试者中就有2人显现出改善迹象。

说到这里，我们可能会想，为什么4人均为完全性脊髓损伤患者，还存在如此大的恢复差异呢？

这是因为损伤区域的面积存在显著差异。未出现功能改善的2名患者，其脊髓损伤范围非常广，因此恢复难度更高。但此次研究的首要目标是验证治疗安全性。结果显示，所有患者均未出现严重副作用，那么，这就向人们初步证明了iPS细胞移植的可靠性。这是全球首次通过iPS细胞实现脊髓损伤后神经功能恢复，该疗法也有望成为首个获批的iPS细胞脊髓损伤治疗方案，改写“瘫痪不可逆”的医学定论。

既然应用诱导多能干细胞技术的试验结果令人如此惊叹，那么它与其他治疗方案相比又有什么独特优势呢？

全球目前约有2000万脊髓损伤患者，传统治疗方法效果有限。iPS细胞疗法通过分化为神经元和支持细胞，不仅能重建神经连接，还能分泌促进修复的物质。这一技术与其他治疗方案相比的优势在于以下几点：一是无伦理争议。iPS细胞从体细胞中生成，可以在不需要人类胚胎的情况下创造，不会引发社会的伦理问题和争议；二是高效分化。理论上iPS细胞可分化成任何成体细胞与器官类型，人类就可以实现身体组织乃至器官的再造；三是无免疫排异。由于干细胞样本取自患者本身，因此免疫排斥也被最小化。四是采集方便。iPS细胞通常选择采集表皮、外周血或肾脏细胞进行诱导重编程，更加容易采集。

尽管这些研究成果令人振奋，但我们也需要意识到，要将这种治疗方法广泛应用于临床，仍有很长的一段路要走。比如说，iPS细胞存在癌变风险，需严格控制分化程度与移植数量。所以庆应团队在本次实验中，不仅进行预实验筛选出最安全的细胞株，还在术后严密监测患者情况；再比如说，单个患者的治疗成本高达上百万元，后续想要降低成本，需要推动标准化生产流程，优化细胞培养与质量控制体系；又比如，许多移植细胞会在术后几天内死亡或流失，细胞的存活率仍是重大挑战。

该项突破证实了iPS细胞在脊髓损伤中的治疗潜力，虽然前路仍有挑战，但“让瘫痪者重新站立”已不再遥不可及。全球范围内对于iPS细胞治疗脊髓损伤的研究仍在持续推进，比如研究团队后续会区分患者类型，制定多样化IPS细胞治疗方案。针对脊髓损伤后1个月内的“亚急性期”患者，启动由企业主导的正式临床试验；针对损伤后数月以上的“慢性期”患者，启动专项临床研究，以达到最佳的治疗效果。一些团队还通过调整培养环境中的营养成分、添加特定的生长因子等方式，提高iPS细胞向神经元和神经胶质细胞分化的效率和纯度；还有研究团队尝试将iPS细胞与物理康复训练相结合，进一步促进瘫痪患者的功能恢复。

总之，随着技术迭代与政策支持，干细胞技术的出现将我们曾经以为遥不可及的自我修复，一步步变为现实。身体的损伤能够魔法般自愈，衰老的器官可以重新焕发生机，再生医学让这些美好的遐想走出科幻场景，来到我们身边。尽管科学进步缓慢，但每一小步的积累终将为人类健康和福祉铺平道路。也许有一天，我们真的能够像哪吒一样，拥有自我修复和再生的神奇能力，让生命变得更加美好和坚强。

本文为科普中国·创作培育计划扶持作品
作者：饶蝶 科普作者

审核：梁前进 北京师范大学生命科学学院 教授

出品：中国科协科普部

监制：中国科学技术出版社有限公司、北京中科星河文化传媒有限公司